今日，细胞药物公司Mesoblast Limited （ASX：MSB）公布该公司已向美国食品和药物管理局（“FDA”）提交了其生物制品许可证申请（“BLA”）的最后一个模块，内含用于治疗患有儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主疾病（简称SR-aGVHD）药物Remestemecel-L（Ryoncil）的质量控制和制造。
Mesoblast于1月31日向FDA提交了Ryoncil的滚动生物制品许可申请的最终部分，该部分包括了Ryoncil的质量控制和制造。该公司已要求FDA根据候选产品SR-aGVHD现有的快速通道指定对BLA进行优先审查。如果获得批准，RYONCIL将于2020年在美国推出。
Mesoblast的首席执行官Silviu Itescu博士表示: “这是Mesoblast的一个重要的企业里程碑。我们期待与FDA密切合作，将RYONCIL推向市场，并为许多患有这种危及生命的疾病的儿童提供我们创新的生物疗法。”
急性GVHD是一种危及生命的疾病，大约50％接受异体骨髓移植的患者会患有这个病症。作为血癌的治疗方法，全世界有超过30,000名患者接受异体骨髓移植，其中20％至25％是儿童。患有急性GVHD和C/D或III/IV级疾病严重程度的患者在12个月内的死亡率高达90％，并且美国没有经认证的针对12岁以下儿童患者的治疗方法。
Mesoblast的候选产品Ryoncil已在三项独立的研究中用于309名患有SR-aGVHD儿童。在一项扩大取得计划中，Ryoncil被用作241名未达机构护理标准的SR-aGVHD (80% C/D级)患儿的挽救疗法。在Mesoblast的开放标签第3期试验当中，Ryoncil被用作一线疗法，针对55名SR-aGVHD患儿，其中89％患儿的严重程度为C/D级。
什么是急性移植物抗宿主病（GVHD）？
移植物抗宿主病是移植他人身上器官或组织后所产生的并发症，一般和骨髓移植有关，输血和血液制品的不适当处理也可能出现移植物抗宿主病。医学术语上，GVHD是指来自不相合供者的免疫细胞（移植物）将移植受者（宿主）识别为异己，从而在移植受者中启动导致疾病的免疫反应。
急性GVHD的临床表现包括：斑丘疹、持续恶心和/或呕吐、腹部绞痛伴腹泻，以及血清胆红素浓度升高。相比之下，慢性GVHD患者通常表现出类似扁平苔藓或硬皮病皮肤表现的皮肤受累、口腔黏膜干燥伴溃疡和胃肠道硬化，以及血清胆红素浓度升高。
根据Nelson J Chao, MD的急性移植物抗宿主病的预防文章发表，目前人们已制定出数种急性GVHD的分级系统，IBMTR分级系统对急性GVHD严重程度的定义如下：
- A级 – 1期单纯性皮肤受累(25%以下的体表面积出现斑丘疹)，不累及肝脏和胃肠道
- B级 – 2期皮肤受累；1-2期肝脏或胃肠道受累
- C级 – 任一器官系统3期受累(全身性红皮病；胆红素6.1-15.0mg/dL；腹泻量1500-2000mL/d)
- D级 – 任一器官系统4期受累(全身性红皮病伴大疱形成；胆红素>15mg/dL；腹泻量>2000mL/d或腹部疼痛或肠梗阻)
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