生长发育过程中，许多孩子会经历所谓的“生长痛”，这其实是局部炎症反应导致的正常疼痛，常见于7~8岁与13~14岁的孩子，疼痛部位通常是膝关节。随着时间推移，疼痛会慢慢减轻，直至消失。
骨肉瘤当生长痛，轻则截肢，重则要命!
然而，有一种恶性肿瘤，也特别偏爱10~15岁的青少年，它的好发部位也是膝关节。早期有间歇性的疼痛，后期则越来越严重，夜间疼痛特别明显。
这是一种来源于间叶组织(包括结缔组织和肌肉)的恶性肿瘤，称为“骨肉瘤”，发病率约为百万分之三，几率相当于连抛22次硬币都是正面。但不幸的是，有些孩子的硬币是反面。
此前热播的医疗纪录片《人间世》也曾将镜头聚焦在一群被骨肉瘤摧残的孩子上，引起公众对该疾病的关注。
好医友接到的骨肉瘤患儿中，不少孩子也是早期没有明显症状，偶尔出现的肢体疼痛，被家长误认为是生长痛而不予重视。当疼痛显著加重，甚至活动受限时，往往已是中晚期。
真实案例：
2018年3月，刚上初一的小叶(化名)，发觉自己的右大腿有点疼，但因为疼得不厉害，活动也正常，全家人都没放心上。
“早知道是这个病，一开始就上医院看了。”提及当初的忽视，小叶的家长很自责。
两个月后，小叶发现右腿疼痛不仅没有消退，反而一点点加重了。家人担心他是不是运动伤到了筋骨，就带他到医院检查，没想到拍片竟然发现右股骨有肿瘤，后来病理活检提示“骨肉瘤”。
明媚的青春瞬间被蒙上一层浓重的黑幕。好在一家人很快调整了心态，陪伴小叶积极应对。
2018年7月至2019年12月，小叶接受了4次MAP方案新辅助化疗，进行了右股骨远端肿瘤切除+股骨型肿瘤膝关节假体置换术。为了确保术后得到最有效的治疗方案，小叶家人还通过院内好医友中美远程会诊平台，咨询了美国波士顿儿童医院骨科专家Megan E. Anderson博士的第二医疗意见。
Megan E. Anderson博士是哈佛医学院附属贝斯以色列女执事医疗中心骨科肿瘤部主任及哈佛医学院助理教授。
在视频会诊中， Anderson博士指出，美国目前对化疗应答良好且手术切缘阴性的的骨肉瘤患者的治疗方案与中国没有太大差异。她建议小叶遵循国内医生的治疗方案完成化疗，进行右腿复健，然后进行影像监测。对于金属假体，可使用X光和胸部CT监测。
此外，Anderson博士也对膝关节假体的注意事项作了说明，她说：“为了延长关节假体的寿命，患者应避免高强度活动。建议走路、游泳等低强度运动和滑行运动。若喜欢乒乓球运动，需要避免患肢跳跃。一般而言，股骨远端假体置换在需要重新置换磨损零件之前，可以维持10-20年。”结合化疗应答、术后恢复和肿瘤未转移情况，Anderson博士对小叶的预后抱持乐观态度，给一家人带来了很大的信心。
在2019年美国癌症研究协会年会上，来自贝勒医学院的Meenakshi Hegde和Shoba Navai团队报告了CAR-T疗法在治疗肉瘤上的潜力。他们尝试将靶向HER2的CAR-T细胞疗法与化疗相结合，对HER2阳性肉瘤患者进行治疗。
HER2是多种实体瘤治疗的一个重要靶点。据报道，在多达40%的肉瘤患者中HER2表达阳性，且风险相对更高。先前研究表明，HER2靶向药如曲妥珠单抗，对这些患者往往无效。而靶向HER2的CAR-T细胞，则能更好地靶向表达低水平HER2的肿瘤细胞。
在该试验中，研究者招募了10例4至54岁的难治性/转移性HER2阳性肉瘤患者(5例骨肉瘤，3例横纹肌肉瘤，1例尤文肉瘤和1例滑膜肉瘤)，他们先前接受了多达五种的挽救疗法。试验中，这些患者在化疗后接受了多达3次的靶向HER2的CAR-T细胞注射。
除两名患者外，所有患者的CAR- T细胞都在第7天达到了增殖速度的峰值。输注6周后，在患者体内仍可检测到CAR-T细胞。其中，一名肿瘤已转移至骨髓的横纹肌肉瘤患儿，在接受输注治疗后出现了长达12个月的完全缓解，但缓解期过后，疾病又复发了。当再次输入CAR-T细胞后，其完全缓解期又持续了7个月。而另一名骨肉瘤肺转移的儿童患者，其完全缓解期持续了32个月。
靶向HER2的 CAR-T细胞疗法联合化疗是安全的，它在一些晚期HER2阳性肉瘤患者中显示出了良好的抗肿瘤活性。不过，这只是一个小型的I期试验，还有待更大的患者群中进行进一步验证，以确定疗效和最佳剂量。
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