困難與前景並存,腦科及神經性疾病的未來之路|華興醫療觀點

論壇嘉賓

寧益華 | 景昱醫療董事長

向家寧 | 凱瑞康寧創始人兼首席執行官

張明奎 | 新旭生技創始人兼首席執行官

趙中 | 通橋醫療創始人兼董事長

主持人

黃瑞瑨 | 凱鵬華盈主管合夥人

未來5年有什麼研究突破點?

黃瑞瑨:

從投資和創業的角度來看,這些年絕大部分的公司都集中於腫瘤方面,而神經科方面是一個非常困難、高風險、高回報的領域。我想聽聽大家在研發和臨床實驗方面的看法,接下來五年神經疾病的的熱點在哪裡,哪些方面會有一些大的突破?

趙中:

目前大多數的治療方式是通過藥,因為藥對於像腫瘤這樣的全身性疾病很有效。但是對於大腦的治療,我們更需要精準的刺激和精準的治療,它是一個局部性的疾病。我們看今後五年會有幾個特點:

第一,中國越來越富裕,環境與食物的變化,以及社會老齡化,會導致腦部相關疾病的群體越來越大,而在這一方面的藥物研發進展並不太順利,仍然是一個很大的挑戰。

第二,致殘率是個非常重要的影響因素,癌症關注的是5年存活期,而腦卒中則是致殘。患者治療後的愈後很差,導致包括面癱、半身不遂等,需要持續的護理20甚至30年。

目前衛健委要求每個醫療中心必須建立腦卒中中心,遍及各縣市,目的是讓病人在發病後黃金4小時內儘早得到治療,從而讓病人的愈後更好。在這一點上,腦疾病特別是腦血管疾病的器械發展將迎來黃金時期。

張明奎:

未來五年我們可以期盼的是什麼?

第一,從疾病理解的角度,在過去的十年來,我們對於疾病的認識已經積累到一定程度。我們開始有一些可以具體實踐的目標,很多新的治療想法在臨床二期、三期逐步實現,慢慢了解到如何精準地篩選病人,什麼時候需要用不同的方式來治療。在未來的五到十年內,會看到知識的積累最終展現在治療方案和實驗裡。

第二,新技術的開發,例如新型示蹤劑,能夠幫助一些罕見疾病成像和篩選病人,從而豐富我們的治療策略,讓我們降低風險,並且做得更精準。

第三,政策的變化,今年美國FDA宣佈,對於某些複雜而無療法的腦部疾病,早期的治療甚至於預防,可以以生物標記的改變作為頒發藥證的基礎。更有彈性的政策和頒發藥證的限制會更快速的讓病人接受到先進的療法,同時幫助這個領域獲得更多的投入和投資。

向家寧:

為了滿足臨床需求,接下來的五年將是一個逐漸聚焦的過程。應該會有新的作用機制,例如最近獲得很好的臨床效果,用於治療難治性抑鬱症的氯胺酮鼻噴劑。中國的抑鬱症群體很龐大,報道過的有七千到九千萬患者。而其中三分之一患者,目前市面上所有抗抑鬱的藥物都對他們都無效。強生製藥開發的氯胺酮鼻噴劑可能會是一個好的解決方案,所以新的治療機制將有廣闊的空間。

另一方面是找到新的靶點,對於神經退役性的疾病,長久以來一直沒有很好的治療手段。已有研究數據表明身體裡的活性自由基與一系列的神經退行性疾病相關,我們目前正在探索開發靶向線粒體活性自由基清除劑來治療神經退行性疾病,如果成功將會是在這個領域裡的一個重大突破。

寧益華:

腦刺激的領域發展得非常快。慢性腦深部刺激(DBS)是為治療帕金森和運動障礙病而發明的,從它的原理來講,它是一個平臺的技術,能夠調控神經核團的功能,使神經活動能夠恢復到接近於正常的狀態。

在DBS方面,未來五年可期待的一些大的進展:

第一,毒品一直是人類的一大挑戰,而最近我們在毒癮方面取得了一個非常突破性的進展,已經從科學上基本看清了藥物依賴的原理,是腦內產生的一種適應性變化。目前我們已經取得很好的療效,拿到國家的綠色通道,在未來兩三年內可能會最終攻破毒癮的難題。

第二,在對抑鬱症和強迫症的DBS腦調控上面取得了很大的進展,未來五年可期待更豐碩的成果。

另外,在阿爾茲海默症領域也取得了一些進展,同時也碰到了很多的困難。例如在做腦深部電刺激以後,能讓一位60多歲的患者複述她20歲的戀愛過程,刺激關掉以後她又忘記了,這是一個重大的突破。但是目前還沒有解決阿爾茲海默症最主要的短期記憶的問題。另一個重大的前沿發現是阿爾茲海默症病人在腦深部電刺激以後,出現了腦體積的增大,這個發現很偶然,但非常有意義,很多人在往前推進。

神經性疾病值得更多的關注

黃瑞瑨:

中國現在做神經方面疾病的研發,無論是醫療器械、診斷,還是新藥的公司都非常少,尤其跟腫瘤方面比起來,差別真的很大。是因為我們對靶點方面不夠了解,還是動物實驗的時候沒有很好的模式,是因為在臨床方面有挑戰,還是因為關注的投資方非常少?

向家寧:

我們剛剛討論的都屬於早期診斷,而癌症發生的時候通常都是晚期,晚期如果有很好的藥是能救命的,是生和死的區別,所以更多人關注癌症的治療。但我覺得腦中樞神經系統疾病可能更關注的是怎樣提升患者生活質量的。比如說阿爾茲海默症,病人本人可能什麼都不記得了,但他對家人日常生活造成負面影響、嚴重時有可能對社會產生的經濟效益會受到不可估量的影響。所以腦中樞神經系統疾病真的應該引起更多的關注,它是很有前景的一個領域。

張明奎:

神經領域其實不只是病人的問題,而是整個家庭和社會的問題,社會成本非常高昂,所以急需找到解決方案。投資人的顧慮是因為難度真的很大,過去想要治癒神經退化性疾病,例如痴呆症的嘗試統統失敗了。我們對腦的生理及病理的知識還非常有限,而且我們要治療的不只是單一個細胞,而是一整個非常複雜又隨時在變化的器官。

目前我們可以積極做的是針對病因比較明確的疾病著手,例如一些tau蛋白堆積造成的罕見疾病。先達成初步的臨床成果,開始讓投資人熟悉這些領域並建立信心。類似我們對腫瘤治療的思維,成功的罕見疾病療法可以進一步嘗試應用於比較複雜的和更大的疾病。當投資人對腦神經領域逐漸產生信心後,未來針對複雜的腦疾病有革命性的想法出現的時候,將有更好的準備來支持這個領域。

黃瑞瑨:

在中國,病人對一些神經性疾病的意識程度非常低,例如失眠、憂鬱,很多人可能處於一種借酒澆愁的狀態。我們需要做哪些事情來幫助所有的病人和老百姓提高意識,去積極尋求醫生的治療。

張明奎:

這是一個文化的問題。自古以來,中國的文化就視這些疾病為家族的恥辱,有些家庭會把病人藏在家裡。這種情況短時間內是沒有辦法改變的,只能通過教育的方式慢慢來。另一方面國內神經內科醫生的數量和人口不成比例,所以只有很少的神經疾病的病人是被醫生診斷出來的。從醫師的培養和國民的教育角度,都需要進一步的提升。

向家寧:

通過我們公司自身的經歷,發現現在大家對於抑鬱症的觀念變化得很快,很多人開始認識到抑鬱確實是很嚴重的問題,所以我覺得科普肯定要跟上去。在中國創業,成功離不開三方面的因素:投資、創業團隊的技術,以及當地的政府。政府能夠在新聞媒介,以及企業與政府的上下溝通上提供幫助。

另外一方面我覺得中國的醫生群體要比國外落後,我們在一個藥物的安全評估的訪談過程中發現,國內醫生把對病人病情的控制放在第一位,對副反應和病人生活的質量基本上有很大程度的忽略。所以企業也要加強和醫生的溝通,這其中還有很大的空間。

趙中:

美國從90年代開始做了大量的工作,讓大家知道這些病是可以治療的。借鑑美國的經驗,我們一方面應該加強對醫生的訓練,另一方面要幫助公眾樹立正確的認知,患病不是一件羞恥的事情,得病後應該積極尋求治療。

此外媒體的宣傳是很重要的,應該從醫生的角度提出怎樣定向地、有針對性地進行宣傳。舉例來講,我們有那麼多的醫生治療各種病,但是沒有幾個營養師,以至於很多人浪費很多錢去買補品。幾千億的中藥和補品市場,如果能拿出來一部分真正作為治療,給大家講清楚營養的搭配,會有很大的幫助。這是一個國家層面的問題。

科室劃分逐漸與國際接軌

觀眾提問:

如果小孩患有自閉症,在美國的話是心理科和一些神經學專家去治療,但是在中國,好像是在康復科治療。所以我的問題是,哪種劃科的方法對於真正治療這個病症更合理一些?

寧益華:

其實我們人類對疾病的認識和對腦的認識,是在一個發展的過程當中。為什麼會分成精神科和神經科呢,是因為過去人類從來沒想到精神疾病其實是一個神經疾病。我相信未來精神科和神經科會合並,因為它是一個神經的疾病。

趙中:

我們的教育體系和我們醫學院分類的體系是完全不一樣的,在美國跟神經相關的,有精神科、神經科,還有心理科,這三種分類出來,它們的專業都不一樣。精神科會從表象的一些症狀入手,神經科是要準確知道你神經問題的機理,而心理學家是隻能從事諮詢不能給藥的。在中國沒有分得這麼清楚,我們最早是從蘇聯的醫療體系改過來的,現在會逐漸跟美國或者是歐洲接軌,我相信今後幾年會更加細分一些。

向家寧:

您剛才提到適應症,我們做的第一個藥是治療嗜睡的,就去拜訪中國在這方面的專家。拜訪了三位醫生,第一位在神經內科,因為和腦有關,第二位在呼吸科,因為睡覺的時候可能有一定的困難,第三位是在睡眠科。三個醫生都在醫院裡面的不同部門,我覺得這和病症發生的機制不明確有關係,但是以後可能會在一起。不過至少這三個醫生目前都是在我們國內的睡眠協會,他們都是在同樣一個組織裡面進行學術方面的交流,我覺得這個是共同的。

黃瑞瑨:

我補充一下自閉症方面。國外會對病患從小進行跟蹤,有一部分自閉症的小孩子是因為基因的原因,一個基因突變或者幾個基因的突變,在美國分析得非常細。再加上他們跟蹤這些孩子從小到大,可以繼續觀察他所處的環境,繼續治療。那從醫學院的角度,能夠學習到一個患者幾十年的過程,再加上遺傳學專家的幫助,所以最近幾年在基因檢測方面有非常大的突破。在中國,我們沒有這種環境能夠從小到大,在臨床上進行觀察,這很可惜,但是我覺得也會慢慢的改變。


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