創鑑匯 / 報道
總部位於美國加州舊金山市南部的Cortexyme近日遞交了8600萬美元的IPO申請，這傢俬人控股的臨床階段公司，專注於阿茲海默病和其他神經退行性疾病治療的藥物研發。值得一提的是，2018年6月，該公司獲得了由輝瑞（Pfizer）、紅杉資本、武田風險投資等知名機構投資的7600萬美元B輪融資。
阿茲海默病是全球影響最廣的神經退行性疾病。隨著世界人口老齡化，阿茲海默病的發病率迅速增加，越來越多的人進入這一與年齡有關的疾病的主要風險期。據估計，目前全球有超過4000萬患者，到2050年，全世界受影響的人數將可能增加到驚人的1億。然而，關於阿茲海默病的發病原因至今尚未明確，也沒有可以有效減緩疾病進程的藥物。針對阿茲海默病的藥物臨床試驗失敗率超過99%，成為了整個生物醫藥領域最具挑戰性的課題之一。
Cortexyme設計了一款first-in-class的藥物COR388，這款全新的治療靶點藥物由Cortexyme聯合創始人兼首席科學官Stephen Dominy博士發現。Stephen Dominy博士曾是一名精神科醫生，在20世紀90年代，他就開始對阿茲海默病可能具有傳染性的想法產生了興趣。當他治療艾滋病患者時，意外的發現，一些患有艾滋病的阿茲海默病患者在服用抗病毒藥物後，症狀得到了緩解。他觀察到，阿茲海默病可能與牙齦卟啉單胞菌有關。
▲Cortexyme聯合創始人兼首席科學官Stephen Dominy博士（圖片來源：公司官網）
通過研究，現在Cortexyme團隊發現並證實，在已故阿茲海默病患者的腦切片中確實存在牙齦卟啉單胞菌，同時還在患者的脊髓液中也檢測到了牙齦卟啉單胞菌DNA的存在。有超過90％阿茲海默病患者的大腦切片樣本都被發現存在gingipains酶的痕跡，這種酶由牙齦卟啉單胞菌分泌，具有毒性。
gingipains酶越多，大腦切片中的阿茲海默病相關蛋白tau和泛肽水平就越高。非阿茲海默病患者大腦切片則具有較低水平的gingipains酶，阿茲海默病相關蛋白也更少。此項研究發表在1月23日的《Science Advances》期刊上，牙齦卟啉單胞菌可能就是阿茲海默病的罪魁禍首。
Cortexyme設計的COR388藥物是針對這一病原體的特異性細菌蛋白酶抑制劑。它對抗病原體方式不同於其他廣譜抗菌素，避免了細菌毒性對神級元的損傷，阻止患者認知能力的下降和失能 。目前，COR388已經完成了1b期臨床試驗，該試驗對20歲至70歲年齡段的阿茲海默病患者進行了藥物試驗，試驗證明COR388具有良好的安全性和耐受性，並且口服時具有良好藥代動力學特徵。此次Cortexyme申請IPO，募集的資金也將推進COR388藥物進入2/3期臨床試驗階段。
雖然阿茲海默病藥物的研發道路充滿了挑戰和不確定性，但是生命科學領域的醫藥人始終沒有放棄，一直在堅持，相信人類一定可以攻克這種疾病。我們衷心祝願，在資本的助力下，這款新藥的研發順利，早日為患者帶來治療福音！
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