剛剛！美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈，中國百濟神州自主研發的抗癌新藥BRUKINSA™（英文商品名：BRUKINSA™，通用名：澤布替尼），以“突破性療法”的身份，“優先審評”獲准上市。澤布替尼成為第一個在美獲批上市的中國本土自主研發的抗癌新藥，改寫了中國抗癌藥“只進不出”的尷尬歷史。
獲批的澤布替尼用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。套細胞淋巴瘤通常預後很差，中位生存期為三至四年。套細胞淋巴瘤在診斷時通常已經處於疾病晚期，它是全球範圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一。
澤布替尼與BTK蛋白複合物晶體結構示意圖
澤布替尼的研發歷經了7年的漫長時光。早在2012年，研究團隊便對布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）開發項目進行立項，在篩選了500多種化合物後敲定了最終的候選分子，編號BGB-3111，這個標號寓意著百濟神州成立後開發的第3111個化合物。兩年後，澤布替尼進入臨床階段，同時完成了全球第一例患者給藥。2018年，百濟神州向國家藥監局遞交了澤布替尼針對治療復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與復發難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，並被納入優先評審通道。
如今，FDA正式批准了澤布替尼的新藥上市申請，並授予其優先審評資格。它也成為我國唯一一款由FDA批准、能夠在外圍血細胞中達到中位數為100%佔有率的BTK抑制劑；也是唯一一款可選擇一日一次或兩次服用的BTK抑制劑。84%接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。
澤布替尼的推薦用藥劑量為320mg——每次160mg、每日兩次口服用藥或是每次320mg、每日一次口服用藥，空腹或進食時服用均可。藥物劑量可根據不良反應進行適當調整，以及在嚴重肝損害患者中以及特定藥物反應中減少劑量。
中國北京大學腫瘤醫院大內科主任、淋巴瘤科主任、醫學博士朱軍教授表示：“作為一名中國腫瘤臨床醫生，能夠見證由本土生物醫藥公司自主研發的創新抗癌藥首次獲得FDA批准的歷史突破，我感到非常激動。這一突破是我國本土生物醫藥行業和臨床腫瘤研究的一個重要里程碑，標誌著我們不僅能為中國患者研發新藥，也能讓更多國家的患者受益其中，為世界提供中國的方案，貢獻中國的智慧。”
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