· 研究将评估大麻二酚经皮给药治疗脆性X染色体综合征儿童和青少年患者的有效性和安全性

· 预计2019年下半年获得顶线结果

Zynerba制药公司（Zynerba Pharmaceuticals, Inc.），一家为罕见和近罕见神经精神疾病生产经皮大麻素疗法的创新性领先制药公司，近日宣布：发起一项大麻二酚（CBD）治疗脆性X染色体综合征（Fragile X Syndrome，FXS）儿童和青少年患者的多国、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。该研究名为CONNECT-FX，将评估ZYN002（CBD凝胶）治疗3至17岁完全突变FXS患儿的有效性和安全性。FXS是一种导致智力障碍、行为和学习问题的遗传病，是自闭症谱系障碍最常见的已知单基因原因。预计2019年下半年获得顶线结果。

“启动CONNECT-FX让我们感到兴奋，这是首个评估经皮给药ZYN002作为FXS相关衰弱性行为治疗方法的临床研究，”Zynerba公司董事长兼首席执行官Armando Anido说，“我们期待证明ZYN002治疗一些最常见FXS行为症状的临床效果。如果成功的话，ZYN002有潜力成为首个治疗FXS行为症状的产品并有助于解决该病患儿及其家人们的持续需要。”

CONNECT-FX研究是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照、为期14周的临床试验，将在美国、澳大利亚和新西兰大约20个临床地点招募大约200名携带FMR1基因完全突变的确诊FSX男性和女性患者。患者将按1:1比例随机分配接受试验药物或安慰剂治疗。随机化将按性别、体重和研究者地理区域进行分层。主要终点是异常行为量表-群体FXS特定（Aberrant Behavior Checklist-Community FXS Specific，ABC-CFXS）社会回避子量表从基线到治疗期末的改变。

关键次要终点是在ABC-CFXS易怒性子量表得分、ABC-CFXS社会反应迟钝/冷漠子量表得分从基线到治疗期末的改变，以及临床总体印象-改善（CGI-I）在治疗期末的改善。基于和美国食品与药物管理局（FDA）的讨论，公司将CGI-I量表锚定到FXS行为症状。与FDA最近关于在药物开发中听取患者声音的指导意见相一致的是，还将收集关于各种FXS行为与护理人员和患者临床相关性的额外定性数据。如果该试验取得积极结果，Zynerba公司将要求与FDA进行会晤，以确定这些数据作为新药上市申请（NDA）基础的可接受性。

“FXS患儿会遭受这种遗传病及其令人衰弱的行为和情感问题的严重影响，包括焦虑、社会退缩、易怒、注意力不集中和攻击性，”拉什大学医学中心儿科、神经科学和生物化学教授Elizabeth M. Berry-Kravis博士说，“在FXS患者中，内源性大麻素可用性的增加，有潜力积极影响社交中的社会回避行为和焦虑。我很高兴能参与大麻二酚治疗FXS的双盲、安慰剂对照研究。”

| 关于ZYN002

ZYN002 CBD凝胶是首个和唯一制药生产的CBD配方，是一种专利保护的强渗透性经皮凝胶，目前正在研究用于治疗FXS和发育、癫痫性脑病的儿童和青少年患者，以及成人癫痫患者。ZYN002是一种透明的强渗透性凝胶，设计为提供可控的每日一次或两次经皮给药。

| 关于脆性X染色体综合征（FXS）

FXS是一种罕见的遗传性发育疾病，是导致遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍的主要原因。该病的男性发病率为1/3600-4000，女性发病率为1/4000-6000，是男性遗传性智力障碍的最主要原因，也是女性智力障碍的重要原因。该病是由X染色体上的FMR1基因突变引起的，会造成内源性大麻素通路失调，包括内源性大麻素（2-AG和花生四烯酸乙醇胺）的减少。该病会对突触功能和神经连接产生负面影响，导致智力障碍和行为症状，比如社会回避和易怒。美国有大约71000名FXS患者。

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