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《Nature》雜誌14日報道，日本京都大學神經外科醫生Tetsuhiro Kikuchi領導的研究小組首次利用人類誘導多能幹細胞(iPS細胞)製作的神經細胞對帕金森病患者進行移植治療，該試驗於上個月進行，是試驗帕金森病新療法的一個里程碑式的進步。
帕金森病是一種神經系統變性疾病，主要病理改變是腦部分泌多巴胺的神經細胞死亡，臨床表現包括手腳震顫、身體僵硬、行動遲緩等，目前尚無根治方法，而誘導多能幹細胞則是通過對成熟體細胞“重新編程”培育出的幹細胞，擁有與胚胎幹細胞相似的分化潛力，研究人員正是將iPS細胞轉化為產生神經遞質多巴胺的神經元的前體，再將這些前體細胞移植到帕金森病患者腦部進行試驗。
事實上，去年8月《Nature》雜誌就已經報道過Kikuchi研究團隊運用幹細胞療法，成功恢復了帕金森病猴模型的神經功能。Takahashi團隊將健康人群和帕金森患者的iPS細胞轉化為能產生多巴胺的神經元，然後將這些細胞移植到獼猴帕金森模型中，研究發現，這些人源細胞能長期存活，發揮中腦多巴胺能神經元的作用，並恢復了病猴的各種運動功能。至於安全性，這些細胞在至少兩年內沒有在腦中形成任何腫瘤，且沒有引起任何免疫反應，或只是引起輕度免疫反應。
首批猴類模型顯示積極結果後，今年7月，日本政府批准了京都大學利用iPS細胞治療帕金森病的首個人體臨床試驗計劃。按計劃，該臨床試驗將為7名50歲-60歲之間、患帕金森病均在5年以上、藥物治療效果不佳的患者進行移植。
今年10月，Kikuchi將240萬個多巴胺前體細胞植入一位50多歲患者的大腦，在三個小時的過程中，研究團隊將這些細胞沉積到12個已知的多巴胺活動中心。幹細胞科學家Jun Takahashi表示，“病人情況很好，到目前為止還沒有出現嚴重的不良反應。”研究小組將對他進行為期6個月的觀察，如果沒有出現併發症，他們將在他的大腦中再植入240萬個多巴胺前體細胞，研究小組計劃在2020年底之前再治療6名帕金森氏症患者，以測試這項技術的安全性和有效性。
Takahashi表示，如果試驗進展順利，在證據足夠的前提下，根據日本的再生藥物快速審批系統，他們可能最早會在2023年將這一療法出售給患者，“當然，這取決於結果有多好” 。
文 |醫谷 週會棋
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