悠悠（yoyo）今年七岁了与一般正常的孩子不同的是每一天对她来讲都比明天更好因为她得了一种罕见的疾病粘多糖溶酶体贮积症Ⅲ型一种罕见的进行性儿童中枢神经退化症得了这种病的孩子被称为粘宝宝初步检验显示，yoyo的发育商偏低，判定智力发育迟缓；一周后，核磁共振显示yoyo的大脑呈现了脱髓鞘病变，这是一种常见于阿尔茨海默病（老年痴呆症）的症状。粘多糖听起来似乎是一个可爱的名字可它却是一个可怕到，足以让所有父母痛不欲生的魔鬼因为它会在短短几年的时间里把一个活泼可爱的小天使变成另外一个世界的植物人。
痛过之后妈妈秦可佳不想坐以待毙，她要拯救自己的女儿，然而这是世界医学难题一个原本不懂医学的人开始大量的查阅国外的资料上国外的网站查国外的论文联系国外的专家！秦可佳费劲周折拿到签证参加了一个巴西粘多糖的国际大会她的心灵受到了强烈的震憾她要拯救自己的女儿悠悠。她也期待，国家能够尽快出台孤儿药鼓励政策，从医院到药审建立罕见病绿色审批通道，宽严并济推动国内基因治疗良性有序发展。她呼吁，参考美国NIH对孤儿药的做法，在罕见病临床试验的伦理评审中增加患者家庭（或组织）代表发言，保障那些严重危及生命却无药可治的患者的生存权。所有人都觉得我是疯子，认为我病急乱投医，但正因为研究过国外公开的资料和案例，它给了我希望和努力的方向。路再难，我也要拼一把。”
中国生物技术发展中心主办的微信公众号“新叶社”在《基因治疗的国内外研究进展》一文中提到，我国基因治疗研究及临床试验与世界发达国家几乎同期起步，目前已经有3个基因治疗产品上市，此外还有20多个针对恶性肿瘤、心血管疾病、遗传性疾病的基因治疗产品进入了临床试验，其中在临床试验网上登记的基因治疗临床试验方案就有70多个。2018年年末的基因编辑事件在科学界引起轩然大波。基因编辑技术权威、CRISPR基因编辑专利持有人张锋此前接受澎湃新闻采访时表示，多数科学家都认同基因编辑婴儿的实验没有任何意义，而且是不道德的。但秦可佳担心，基因编辑婴儿事件引起的连锁反应会使国内正常的基因治疗被迫收紧，“如果这样，等待救命的罕见病患儿就没有希望了。
对秦可佳来说，每天醒来还能看到yoyo的微笑，看到她欢快地跑来跑去，已经很满足了。yoyo的父亲特地买了一台单反相机，记录女儿长大的点点滴滴，亦或是，最后的时光。秦可佳却不敢翻看这些照片，每次她都会忍不住流泪。“我多么希望时光能够停留，再给yoyo多一点时间。”“
閱讀更多 人在途遊 的文章
