百濟神州澤布替尼FDA獲批！國內即將同步上市？！
今日，首款FDA批准的中國本土原研抗癌藥誕生了！
今日一早，百濟神州BTK抑制劑澤布替尼（zanubrutinib）以“突破性療法”的身份，“優先審評”獲美國FDA批准上市消息刷屏！用於治療經治的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。是唯一一款由FDA批准、能夠在外圍血細胞中達到中位數為100%佔有率的BTK抑制劑；也是唯一一款可選擇一日一次或兩次服用的BTK抑制劑。同時這是中國本土研發的抗癌療法首次獲得FDA批准，實現了“零的突破”。
zanubrutinib獲得FDA批准是基於兩項臨床試驗的有效性數據，數據顯示BRUKINSA在參與兩項臨床試驗的患者中均產生高達84%的總緩解率（完全緩解和部分緩解綜合；ORR）。
BRUKINSA是一款由百濟神州科學家自主開發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。
同步國際，國內本月獲批有望
據藥智數據顯示，2018年8月和10月，百濟神州先後遞交zanubrutinib治療套細胞淋巴瘤，慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤的上市申請，獲中國藥監局優先審評與特殊審評資格，有望國內快速獲上市。
特別值得注意的是據藥智數據藥品註冊時光軸顯示，國內百濟神州該品種申報上市審評已於9月審評完成，在今日FDA加速批准其獲批上市的前提下，按照預測完成審批時間軸，不出意外，國內本月獲批上市有望，創新突破將於國際同步。
“逆風翻盤”，扭虧為盈在即
11月13日，百濟神州發佈2019年Q3業績報告，百濟Q3實現收入為5014萬美元，同比減少7.49%；淨利潤虧損3.07億美元，同比增長113.4%；研發投入2.37億美元，同比增長60.6%。同時，首席執行官兼董事長歐雷強宣佈，百濟與安進的合作預計2020年初完成，屆時，將開始執行針對安進3款商業階段藥物和20款候選藥物在中國的商業化和開發計劃。
此外，11月13日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）已結束百濟神州PD-1替雷利珠單抗註冊申請的技術審評工作，品種技術審評建議結論為“批准生產”。換言之，距離百濟神州PD-1替雷麗珠單抗的正式獲批僅差臨門一腳。
Zanubrutinib與替雷利珠單抗的相繼獲批上市，百濟神州的創新研發逐步進入收穫期，鉅額盈利時代或將到來。
百濟神州研發管道（圖片來源：百濟神州官網）
首開先河，患者福利到來
百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生表示：“我們致力於改善全球癌症患者的治療，此次獲批使我們更接近實現為全球患者帶來最高質量藥物的使命。緊接先前在這項適應症上獲得的突破性療法認定，今天BRUKINSA獲得FDA上市批准更是證明了其作為一項針對復發或難治性MCL治療方案的重要性。我們將繼續在其他血液腫瘤中對BRUKINSA進行開發，也希望此次獲批是為後續的眾多上市批准首開先河。”
百濟神州高級副總裁、全球藥政事務負責人閆小軍女士評論道：“BRUKINSA作為一款BTK抑制劑，設計旨在最大化靶向佔有率，同時避免脫靶效應。BRUKINSA自2014年開啟廣泛的臨床項目以來，已入組1600多位患者。今天獲得加速批准是百濟神州團隊以及臨床試驗研究者們多年來付出的結果，但更重要的是要感謝參與臨床試驗的每位患者。我們很榮幸能有機會參與開發這款療法，使其成為百濟神州自主研發並被FDA批准的首款抗癌藥物。”中國北京大學腫瘤醫院大內科主任、淋巴瘤科主任、醫學博士朱軍教授表示：“作為一名中國腫瘤臨床醫生，能夠見證由本土生物醫藥公司自主研發的創新抗癌藥首次獲得FDA批准的歷史突破，我感到非常激動。這一突破是我國本土生物醫藥行業和臨床腫瘤研究的一個重要里程碑，標誌著我們不僅能為中國患者研發新藥，也能讓更多國家的患者受益其中，為世界提供中國的方案，貢獻中國的智慧。”
美國淋巴瘤研究基金會首席執行官MeghanGutierrez評論道：“澤布替尼作為一項治療MCL的二線療法獲批是在該適應症治療方案上的重大進步。治療選擇的拓寬能夠幫助提高患者體驗，併為確診為MCL的患者帶來希望。”
附：關於澤布替尼的臨床項目
澤布替尼對比伊布替尼（唯一獲批用於治療該適應症的BTK抑制劑）用於治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的ASPEN3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440；目前已完成患者入組）；
澤布替尼對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用於治療初治（TN）慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的SEQUOIA3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03336333）；
澤布替尼對比伊布替尼用於治療復發/難治性（R/R）CLL或SLL患者的ALPINE3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03734016）；
澤布替尼聯合GAZYVA®奧比妥珠單抗用於治療R/R濾泡型淋巴瘤（FL）患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332017）；
澤布替尼聯合利妥昔單抗對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用於治療套細胞淋巴瘤（MCL）患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04002297）；
澤布替尼用於治療R/R邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03846427）；
澤布替尼聯合奧比妥珠單抗對比奧比妥珠單抗用於治療R/RFL患者的ROSEWOOD2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332017）；
澤布替尼用於治療R/RMCL患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970；已完成）以及治療R/RCLL或SLL患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206918；已完成）；
澤布替尼用於治療WM患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332173；已完成患者入組）。
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