腎性貧血是慢性腎臟病（CKD）最常見的併發症之一，腎性貧血對CKD患者生活質量造成影響。以往治療腎性貧血主要依賴促紅細胞生成素聯合鐵劑補充，然而這種治療方式需要患者反覆前往醫院治療，且帶來注射疼痛，導致患者依從性差，血紅蛋白達標率低。因此亟需更為安全便捷高效的治療方法。
新藥羅沙司他顯示了良好的應用前景，揭開了腎性貧血治療新篇章。作為一種低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），其作用靶點與被授予2019年諾貝爾生理學或醫學獎的信號通路密切相關。簡言之，人體細胞通過一系列精細的調節感知和適應氧氣的可用性，其中低氧誘導因子（HIF）扮演了重要角色：這種具有轉錄活性的核蛋白可在機體“缺氧”時通過增加血管生成、增加紅細胞生成、調節代謝三條途徑進行適應。
以此為基礎，羅沙司他通過抑制HIF降解模擬低氧反應，激活相關基因轉錄而增加體內促紅細胞生成素濃度並促進鐵的吸收利用。其主要優點是可口服，無需患者反覆前往醫院治療，使用更為便捷安全。在中國非透析慢性腎臟病患者中開展的Ⅲ期臨床研究表明，口服羅沙司他療效優於注射促紅細胞生成素，其安全性與耐受性良好，為腎性貧血的治療開創了新局面。
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關鍵字: 患者 治療 諾貝爾生理學或醫學獎
