罕見病進口藥物獲批上市,A型血友病患者將受益

近日國家藥監局宣佈,用於治療A型血友病的艾美賽珠單抗注射液獲批上市,該藥物主要用於治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

罕見病進口藥物獲批上市,A型血友病患者將受益

A型血友病又名抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症,是由於X染色體上的抗血友病球蛋白基因(FⅧ基因)突變導致的疾病,屬較為罕見的遺傳性疾病。患者表現為不受控制的出血症狀,出血部位常見皮下、肌肉和關節,嚴重者可能出現多個出血部位,少數可能出現內臟出血的症狀。

艾美賽珠單抗注射液臨床治療效果明顯,目前是急需藥品。因此國家藥品監督管理局加快了國外已上市藥品的進口註冊流程,簡化了上市要求,確保我國患者可以儘快使用安全的進口藥物。目前我國對於進口藥物的審批流程正在逐步簡化,力求儘快為我國需要使用進口藥物的患者提供安全有效的藥品。


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