据MarciaS.Brose医学博士说，靶向药物已经为晚期甲状腺癌患者提供了新的治疗选择，今年在各种甲状腺癌亚型的精确药物方面取得了重大进展。Brose博士是甲状腺癌治疗学和罕见癌症及个性化治疗中心的主任，也是费城宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心的副教授，他在第36届CFS年会上简要介绍了该领域最近的大部分进展。
目前治疗晚期甲状腺癌的方法包括许多靶向治疗方法，如索拉非尼(Nexavar)和lenvatinib(Lenvima)，广泛应用于大多数放射性碘(RAI)难治性分化型甲状腺癌(DTC)患者的治疗中。Brose指出，一种多激酶抑制剂Cabozantinib(Cabometyx)也被添加到这一名单中，在一项第二阶段研究中已经看到了希望。该研究结果显示，Cabozantinib对RAI难治性DTC患者的客观有效率(ORR)为54%。中位无进展生存期(PFS)尚未达到，但12个月时的PFS率为64%。目前，Cabozantinib已被批准用于甲状腺髓样癌(MTC)。
每种类型的DTC都有不同的遗传驱动因素。Brose提到，在一直很难治疗的间变性甲状腺癌(ATC)中，BRAF突变率大约为20%-50%，而在乳头状甲状腺癌(PTC)中，BRAF突变率大概为40%-50%。甲状腺髓样癌(MTC)中，RET突变（包括胚系突变和体细胞突变）发生在65%~75%的病例中。大部分突变发生在PTC或常规滤泡性甲状腺癌中(约70%)。
Brose指出，RET抑制剂可以用于至少1种以上的甲状腺癌的治疗，因为RET易位存在于RAI难治的DTC和MTC中。
Brose还指出了许多针对甲状腺癌患者的治疗方法，例如针对ATC患者的BRAF抑制剂。尽管dabrafenib(Tafinlar)和trametinib(Mekinist)的组合已于2018年5月获得FDA批准，用于治疗携带BRAF V600E突变的ATC患者，但Brose认为，仍需要后续实验去观察疗效。还有许多其他的试验正在进行中，以测试甲状腺癌亚型中其他的突变/易位靶向药物。
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