01.20 美國化療方案,一次就將腫瘤標誌物從26萬下降到12萬

患兒小文,2歲。2018年5月初因腹脹、全腹膨隆在北京兒童醫院行腹部超聲提示:肝內不規則多結節狀瘤灶,回聲不均勻,範圍約12x11.2x14.5cm,考慮肝母細胞瘤,並肝左葉、肝門淋巴結多發轉移灶。

化驗甲胎蛋白(AFP)高達69萬

2018-5-19 行第1週期化療,C5V方案:順鉑+氟尿嘧啶+長春新鹼。

2018-6-8 行第2週期化療,CTP方案:順鉑+吡柔比星+環磷酰胺。

2018-6-28 行第3週期化療,ITEC方案:卡鉑+依託泊苷+吡柔比星+異環磷酰胺。

2018-7-19 行第4週期化療,CTP方案。

2018-8-8 行第5週期化療,方案:卡鉑+依託泊苷)+異環磷酰胺。

2018-8-30給予肝母細胞瘤切除術,術後病理確診肝母細胞瘤,術後AFP降為2萬。前期治療有效。

美國化療方案,一次就將腫瘤標誌物從26萬下降到12萬

病理診斷報告

術後繼續於2018-9-9、9-29行第6、7週期化療,ITEC方案。2018-10-19行第8週期化療:伊立替康+依託泊苷+吡柔比星+環磷酰胺;以及恩度。2018-11-8 行第9週期化療,ITEC方案加恩度。

之後複查AFP再次升高達26萬,影像複查提示出現肺轉移。化療無效,專家建議再次進行肝臟切除腫瘤手術,沒有更好化療方案推薦。

患兒家長希望看看美國有無更好的治療方案,然後再考慮出國就醫。並考察了兩個出國看病中介機構。其中一家中介機構的醫學顧問看了資料,向小文的父母介紹美國的靶向藥物幾百種,孩子可能用得上;臨床試驗幾千個,孩子可能用得上;質子放療很先進,孩子可能用得上;並且聲稱他們與美國醫院關係多麼多麼好;小文父母多問了一句,有多大可能,該機構說希望很大;後來小文父母總結該機構的特點就是鼓吹無限可能、無限希望。

之所以後來選擇愛諾美康,小文父母說,他們的分析非常客觀靠譜,上一個機構宣傳的美國優勢,愛諾美康的回答是:經過文獻查詢,

肝母細胞瘤沒有任何批准的靶向藥物,即使有突變,能用靶向藥物的概率也非常低;臨床試驗確實很多,但真正在招募的肝母細胞瘤新藥、新方案試驗只有10個左右;質子放療適合孤立的病灶,目前孩子存在肺多發轉移,絕對不是質子放療的適應症;針對孩子目前的情況,美國的獲益極有可能是化療方案的更改。

儘管這與父母期待新藥、新療法的想法有很大出入,但從他們內心角度講,則更靠譜。之後愛諾美康推薦了美國治療肝母細胞瘤的知名醫生,波士頓兒童醫院的Allison F. O'Neill主任。

美國化療方案,一次就將腫瘤標誌物從26萬下降到12萬

Allison F. O'Neill 醫學博士

美國兒童腫瘤組肝臟腫瘤委員會委員

國際兒童腫瘤協會(SIOP)肝臟腫瘤工作小組成員

臨床擅長:肝母細胞瘤,肝細胞癌,免疫療法等。其主要方向是更好地瞭解甲胎蛋白的動力學並改善高風險疾病患者的治療。她通過SIOP,使全世界的醫生有機會與國際專家討論疑難的案例。O'Neill博士領導和負責DFCI肝臟腫瘤項目,與外科醫生,臨床前研究人員和臨床醫生共同確保全面的患者治療。

Allison O'Neill主任認為:

我查看了小文的英文治療病歷以及近期的影像檢查,顯示有肺部轉移,剩餘肝部有疾病跡象,因此我不建議此刻再次切除。鑑於以上,我認為小文的肝臟病變是多灶性的,我的腫瘤放射科同事查看小文的影像,他們也同意我的判斷。去除小文肝臟剩餘病變合理的方法就是進行肝移植。但是隻有她肺部的疾病能夠通過化療得到更好的控制,才能做肝移植。

美國化療方案,一次就將腫瘤標誌物從26萬下降到12萬

愛諾美康總結的AFP變化曲線圖

我認為小文AFP增高是因為她對目前的化療產生了耐藥。有幾個可供考慮的化療選擇(即使用更多順鉑,以劑量密度的方式給藥;長春新鹼/伊立替康;或使用抗血管生成藥物阻礙血管生成)。我不建議她繼續接受目前的化療方案,因為我認為它已經不起作用了。並且醫生主動要求和小文的目前專家聯繫,詳細描述可供選擇的替代治療方案。

小文父母看到美國專家的專業治療方案推薦,他們深知自己選對了靠譜的機構。

之後專家與Allison O'Neill醫生通過email和電話取得了聯繫,專家按照美國的化療方案給小文進行了1週期的化療。奇蹟出現了,原來居高不下的AFP化療後降到了12萬(之前為26萬)

目前小文的化療仍在繼續中,愛諾美康也將一直幫助他們和目前專家與美國專家保持溝通,先在國內穩定病情,然後選擇合適的時機出國就醫。


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