利用先進的基因編輯技術，我國科學家首次在成體中實現了視神經節細胞的再生，恢復了永久性視力損傷模型小鼠的視力；同時，科研人員還將膠質細胞轉分化成多巴胺神經元，消除了帕金森病的一些症狀。中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心楊輝研究組新近完成的這項研究為阿爾茲海默症、帕金森症、青光眼等眾多神經退行性疾病的治療帶來曙光。相關研究論文近日在線發表於《細胞》雜誌上。
人類的神經系統包含成百上千種不同類型的神經元。在人類成熟的神經系統中，神經元細胞一般不會再生。而神經元的死亡，則會導致不同的神經退行性疾病。比如，視神經節細胞死亡導致永久性失明，多巴胺神經元死亡導致帕金森病。缺血性視網膜病、青光眼等很多眼疾都可導致視神經節細胞的死亡。
如何在成體中讓視神經節細胞和多巴胺神經元獲得再生？楊輝研究組致力於開發更高精度、更安全的新一代基因編輯工具，成功運用RNA基因編輯工具，首次在成體中將視網膜穆勒膠質細胞轉分化成視神經節細胞，並使該視神經節細胞可以像正常細胞那樣對光刺激產生相應的電信號，與大腦中正確的腦區建立功能性聯繫，將視覺信號傳輸到大腦，恢復永久性視力損傷模型小鼠的視力。
為進一步發掘膠質細胞向神經元轉分化的治療潛能，楊輝研究組在研究中證明轉分化而來的多巴胺神經元能夠展現出和黑質中多巴胺神經元相似的特性，並發現這些轉分化而來的多巴胺神經元可以彌補黑質中缺失的多巴胺神經元的功能，從而將帕金森模型小鼠的運動障礙逆轉到接近正常小鼠的水平。
中科院院士、中科院腦智卓越中心學術主任蒲慕明表示，將盡快推進該研究進入非人靈長類動物實驗。
（記者胡德榮 王瀟雨）
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