2019年3月29日到4月3日，美国癌症研究协会（AACR）年会在亚特兰大召开。这次会议期间，上海交通大学附属胸科医院的陆舜教授口头汇报了沃利替尼治疗 MET 外显子 14 突变的肺肉瘤样癌（PSC）及其他类型非小细胞肺癌(NSCLC)的研究结果。
上海交通大学附属胸科医院——陆舜教授
这是一项在中国开展的开放、单臂、多中心II期临床试验，旨在评估沃利替尼治疗具有MET外显子14突变的肺肉瘤样癌或者其他类型非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。
经基因检测确认携带MET外显子14突变的患者每日一次口服沃利替尼直至疾病进展。研究的主要终点为客观缓解率（ORR）。
在AACR年会上，陆舜教授口头报告了截止到2019年2月26号的临床试验数据。
AACR年会
研究纳入了41例患者，16例为肺肉瘤样癌，25例为其他类型的非小细胞肺癌。24例患者既往接受过≥1种抗肿瘤药物治疗方案，17名患者既往未接受过抗肿瘤药物治疗。
经过研究者的肿瘤评估，31名疗效可评估患者的最佳疗效（best overall response，BOR）为：
以最佳疗效评估，有超过50%的MET突变肺癌患者接受沃利替尼治疗肿瘤显著缩小；超过90%的患者可从沃利替尼治疗中获益（肿瘤缩小或不增大）。
在41名接受过治疗的患者中，最常见的治疗相关的不良事件包括恶心（41.5%）、外周水肿（36.6%）、ALT/AST升高（均为26.8%）以及呕吐（24.4%）。大部分的AE 为1到2级，3级或以上治疗相关的AE发生率为31.7%。
针对该研究结果，陆舜教授表示：
这项研究最重要意义在于，MET 外显子14跳变是个预后不好的靶点，以前没有靶向治疗药物，化疗效果极差，沃利替尼的这项研究如果成功，将会极大地改善MET 外显子14跳变肺癌患者的预后，因为它的缓解率和安全性数据都比较好。并且它是个口服抑制剂，服用方便，毒性相对也比较低。另外一个重要意义，在这条通路上，国际上有几个类似的药物竞争，但如果我们能够达到预期终点，有希望成为在这个靶点中第一个被相应药物审评部门批准的药物，意义非常大。
目前，沃利替尼在国内还在开展治疗MET外显子 14 突变肺肉瘤样癌和非小细胞肺癌的2期临床试验。MET突变的患者可以不用等待沃利替尼上市就有机会率先用上这种非常有潜力的新型靶向药。
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