11月2日，國家藥品監督管理局正式批准國家1類新藥九期一®上市。中國科學家團隊研發的藥物將為阿爾茨海默病（老年痴呆症）患者帶來福音。這款藥物究竟有何神奇之處，意義如何？今天下午，中國科學院、上海市政府舉行新聞發佈會，介紹該款新藥的研發上市有關情況。記者瞭解到，該藥品屬於我國支持臨床急需藥品和罕見病藥物中的“有條件批准上市”藥物，預計今年年內就將投放市場。
阿爾茨海默病，別稱老年痴呆症，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之後，老年人致殘、致死的第三大疾病。主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等症狀。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。
但治療方面，一直推進緩慢。自發現阿爾茨海默病100多年來，全球用於臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大製藥公司在過去的20多年裡，相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物，320餘個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。
與此同時，中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉帶領的研究團隊也已經堅持22年。他們的研發得到了國家“863計劃”、國家自然科學基金、國家“973計劃”、“重大新藥創制”國家科技重大專項、中國科學院戰略性先導科技專項（A類）、上海市科技計劃等一系列項目的資助。在中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所與上海綠谷製藥有限公司的接續努力下，他們終於研發成功了新藥九期一®（甘露特鈉，代號：GV-971）。
據介紹，11月2日，國家藥品監督管理局批准了上海綠谷製藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥——九期一®的上市申請，“用於輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能”。記者瞭解到，該批准為“有條件批准上市”。儘管如此，九期一®通過優先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市，也填補了這一領域17年無新藥上市的空白。這款中國原創、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。
這款新藥的效果如何？根據下午研發團隊的介紹，共有1199例受試者參加了九期一®的1、2、3期臨床試驗研究。尤其是3期臨床試驗，由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織，全國34家三級甲等醫院開展，這些醫院在全國綜合醫院和各類專科醫院的排名位列前十，參與的臨床研究著多達269名。共完成了818例受試者的服藥觀察。
為期36周的3期臨床研究結果表明，九期一®可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表評分改善2.54分。九期一®對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點，且安全性好，不良事件發生率與安慰劑組相當。“我們先後組織了28次量表培訓會，保證量表評估的一致性。”研究團隊人員說。
該藥主要發明人、中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員介紹，臨床前作用機制表明，九期一®通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎症，降低β澱粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解九期一®臨床療效提供了重要科學依據。
記者瞭解到，臨床研究發現，該藥物極其顯著地改善老年痴呆患者的認知障礙功能。臨床試驗患者在治療第4周即出現顯著療效，且持續穩健地改善。
據悉，九期一®的批准屬於“有條件批准上市”。即對於一些治療嚴重危及生命或缺乏治療手段疾病的藥物，如腫瘤、罕見病等，為了加快新藥上市速度，藥監機構會基於II期關鍵臨床研究中的替代指標暫時批准藥品上市以滿足臨床的需求，但這種批准是有條件的，即需要企業在藥品上市後繼續完成確證性臨床研究證實藥品獲益後，申請獲得完全批准。目前我國支持臨床急需藥品和罕見病藥物的要條件批准。
據介紹，上海綠谷製藥有限公司已做好生產、銷售的各項準備，藥品年內投放市場。同時，綠谷將啟動九期一®上市後研究和真實世界研究，並正在積極推進國際多中心臨床研究項目，期望早日惠及全球患者。
專家點評：
九期一®3期臨床主要牽頭研究者、上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心肖世富教授表示：“阿爾茨海默病目前的藥物治療還是對症治療，且可供選用的藥物不多，不能延緩或阻止病程進展。基於九期一®新的作用機制和獨特的臨床療效特徵，相信該藥能夠為阿爾茨海默病治療提供新方案。”
九期一®3期臨床主要牽頭研究者、北京協和醫院神經科專家張振馨教授表示：“我從事阿爾茨海默病研究50年，參與了多個藥物的國際多中心研究，始終沒有找到對阿爾茨海默病令人滿意的治療藥物，九期一®36周的臨床試驗結果令人振奮，終於讓我們看到了希望和曙光，為全球患者和家屬感到由衷的高興。”
監製:劉昊、王然
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