盲人福音!Nature:幹細胞治療可以恢復盲小鼠的視力

盲人福音!Nature:幹細胞治療可以恢復盲小鼠的視力

8月15日,Nature一篇文章,國際研究人員通過激活視網膜幹細胞成功地恢復了小鼠的視力。研究人員指出,他們的研究可以改變,目前尚無法治癒視網膜退行性疾病患者的治療方法(Nature 10.1038 / s41586-018-0425-3)。

幹細胞可以恢復盲小鼠的視力

“這項研究為通過利用我們自身的再生能力進行自我修復,開闢了潛在治療致盲疾病的新途徑,” 來自西奈山伊坎醫學院的首席研究員Bo Chen解釋道。“這是為患者尋找有希望的治療方法的第一步,這些患者涉及自我修復而不是藥物或侵入性手術。”

盲人福音!Nature:幹細胞治療可以恢復盲小鼠的視力

斑馬魚等冷血脊椎動物中,Müller神經膠質細胞(MG)充當視網膜幹細胞,可以補充受損的視網膜神經元並恢復視力。

然而,在哺乳動物中,MG在光感受器丟失後不具有再生能力,因此視網膜損傷不能自我修復。結果,像視網膜細胞殺死視網膜細胞的黃斑變性或色素性視網膜炎等疾病通常是不可逆轉的。陳和他的同事假設,如果他們能以某種方式重新激活MG,就可以實現夢想。

盲人福音!Nature:幹細胞治療可以恢復盲小鼠的視力

為實現這一目標,該團隊進行了兩步基因轉移,將MG重新編程為盲小鼠。首先,他們使用基因轉移過程激活休眠幹細胞,使其成為活躍的幹細胞。第二步涉及另一種基因轉移,以幫助這些幹細胞發育成杆感光細胞,這是視網膜中最豐富的細胞類型。棒感光細胞是感知視網膜光的第一步;然後它們會傳播到視網膜中的其他細胞,這些細胞會向大腦發送信號以實現視力。

盲人福音!Nature:幹細胞治療可以恢復盲小鼠的視力

Springer Nature Limited,K Yao etal.Nature 10.1038 / s41586-018-0425-3©2018

在這兩步重編程後,產生新的桿狀光感受器並將其整合到現有的視網膜結構中。研究人員發現這些新細胞和真棒光感受器細胞之間沒有差異:新細胞感知光,然後觸發信息發送到視覺皮層並恢復視覺通路的功能。

在重編程後的四到六週之間,盲小鼠能夠感知光並恢復他們的視力。雖然視力恢復到一定程度,但研究人員無法衡量改善的程度,必須進行進一步的測試才能找到答案。

“這可能會在未來產生非凡的機會,我們可能會使用相同的策略來重新激活患病人眼中的這些幹細胞,”陳說。“如果這樣做,這可能改變我們治療視網膜疾病患者的方式,並可能學習如何治療其他類型的眼病如青光眼。”


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