說道肌肉萎縮症，也就是人們常說的漸凍症，大家可能首先會想到大名鼎鼎的英國物理學家和宇宙學家：史蒂芬.霍金。
21歲被診斷出患有肌萎縮性脊髓側索硬化症 ，導致他的後半生都是在輪椅上度過，只能通過臉部肌肉來控制電腦，幫助他表達思維。
肌肉萎縮症是一種罕見的退行性遺傳疾病，肌肉會隨時間的延長而逐漸退化。一般情況下，被診斷出患有肌肉萎縮症的患者，五年內的存活率只有10%。難以想象，"漸凍人"在出現症狀的那天開始，就面臨著今天是腿不能動，明天是手沒有知覺，後天是整個身體都不受自己控制的那種恐慌感...而目前為止沒有可以治療肌肉萎縮症的方法。
最近英國哥倫比亞大學（UBC）和斯坦福大學的研究人員發現了一項可以克服目前幹細胞治療障礙的新技術。
UBC和斯坦福大學的研究人員對於使用幹細胞輔助肌肉組織再生治療肌肉萎縮症很感興趣。因為幹細胞具有分化產生組成人體特定組織新細胞的潛能，所以科學家們對幹細胞給予了厚望。理論上，幹細胞可以產生新組織替代受損的組織。
圖片來源：Cell Stem Cell
但是科學家們卻鮮有成功，尤其是對於肌肉，因為幹細胞一旦從實驗室培養皿中分離出來就開始分化，不再是幹細胞，而是形成了特定的組織。就肌肉萎縮症而言，肌肉乾細胞會停止分裂、分化形成肌纖維，而肌纖維的移植效果並不好。
"幹細胞就像麵粉一樣，它們可以形成任何事物，但是一旦成型，就不再是麵粉。"UBC醫學遺傳學教授、生物醫學研究中心、生物醫學工程學院教授、該研究通訊作者Fabio Rossi博士說道。"問題在於所有的幹細胞都會變為'麵包'，但我們希望它們維持麵粉的狀態，這樣它們就可以不斷複製創造足夠的可以用於移植並有效再生組織的細胞。"
但是，令人驚喜的是，研究人員發現一個叫做
Setd7的蛋白，它在控制幹細胞生長上起到決定性的作用，並在幹細胞分化為肌纖維過程中起到關鍵作用。研究人員利用一種藥物來抑制Setd7蛋白，防止幹細胞分化，這樣幹細胞就會不斷分裂。隨後他們將幹細胞移植到肌肉萎縮症小鼠模型的後腿上，發現這些細胞與肌肉很好地融合在一起，再生出了組織並提高了肌肉的強度。"這項發現揭示了一種增強肌肉乾細胞治療效果的新方法，而這種方法可以讓幹細胞在移植到受損組織後，達到促進組織再生並改善肌肉功能的效果。"研究第一作者、UBC博士後研究員、STEMCELL科技資深科學家Robert Judson說道。
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