很多人都會有這樣的疑問，自存臍帶血有用嗎？有什麼用？對此，血液科醫生劉芳為大家答疑解惑。
劉芳，醫學博士，畢業於北京大學醫學部，是師從於亞洲骨髓移植之父陸道培院士的博士研究生，曾於美國內華達癌症研究所做博士後研究。從事血液學基礎及臨床研究二十多年，現任西部戰區總醫院(原成都軍區總醫院)造血幹細胞移植中心主任。
可能是婦產科醫生經常要面對孕婦的諮詢，所以在臍帶血這個話題上，總是聽到婦產科醫生在分析，很少有血液科醫生的聲音。可血液科醫生也應該發發聲，畢竟臍帶血的採集是在婦產科，使用卻是在血液科。
作為一位親自實踐過臍帶血移植，同時也經常實踐單倍體相合造血幹細胞移植技術，參加了全球領先的CAR-T臨床研究項目，關注著臍帶血CAR、臍帶血NK細胞治療的臨床工作者，我相信我的意見能一定程度代表一個專業的聲音。
同時，作為一位母親，起初我也曾反對過臍帶血自存，但在臨床實踐中又改變了觀念，而且後來還主動給孩子存了臍帶血，也應該可以代表一位母親的聲音
（劉芳的臍帶血證書）
我對臍帶血自存的態度一向是中立的：個人認為這個問題沒有標準答案，取決於家庭的收入水平，消費觀念等等。儲存臍帶血獲益的概率可能和買一份意外傷害保險獲益的概率差不多，但不同的是，他的獲益是健康和生命，而且在交這份“保險金”的同時，也是在“間接”資助公共庫這項偉大的公益事業。如果你認為花2萬塊錢買一份獲益概率非常小的保險值得，那就存;否則，也建議把臍血捐給公共庫。
將臍帶血捐到公共庫，作為生物資源儲存起來，是能造福全體社會的。在我們醫院(西部戰區總醫院，原成都軍區總醫院)血液科，骨髓移植常規都使用了臍帶血作為輔助治療，效果很明顯，併發症少了很多。在這些病例中，也有幾個原本作為輔助用的臍帶血被植活，承擔起了造血的重任。
作為一位血液科大夫，今天來同大家一起分享我所理解的自體臍帶血的價值及應用前景。
良性疾病：再生障礙性貧血
獲得性再生障礙性貧血是一類後天獲得因素導致的骨髓衰竭，其臨床表現是貧血，出血和感染，若不治療，重型患者將在短期內死亡。目前治療重型再生障礙性貧血的主要手段是聯合免疫抑制劑(IST)和異基因造血幹細胞移植(allo-HSCT)。
HSCT和IST各有優缺點，IST的優點是不用配型，沒有移植物抗宿主病(GVHD)，早期死亡率低，但起效慢，療效不徹底，復發以及克隆樣變比例較高。HSCT的優點是造血恢復快，恢復徹底，複發率及克隆樣變率低，但受HLA配型限制，早期死亡率相對較高，晚期慢性GVHD可能影響生活質量。因此結合年齡，供者配型以及考慮到早期死亡率及遠期生活質量，最新2017年再障中國診療專家共識建議：35歲以下患者，如果有同胞全相合供者，且身體狀況尚好，首選移植。
同卵雙胞胎為供者的同基因移植(Syn-HSCT) 不僅造血恢復快，而且供受者之間沒有基因差異，不會產生GVHD，早期死亡率較allo-HSCT低且遠期生活質量好，治療重型再障的長期生存可高達90%以上，因此最新英國血液學標準委員會(BCSH)指南推薦，無論患者年齡只要有同卵雙胞胎供者，均首選Syn-HSCT 。
而自體臍帶血移植和Syn-HSCT的原理相同 ，具有syn-HSCT恢復造血迅速且沒有GVHD的優點，即可以降低早期死亡率又可以保證晚期生活質量，是所有治療措施中生存率最高且生活質量最好的。不是每個人都有同卵雙胞胎，但是每個人都有自己的臍帶血。
十多年前我還在北京工作時，所在團隊順利完成了兩例自體臍帶血移植治療重型再生障礙性貧血，兩個患者均非常順利重建造血，未出現嚴重併發症。後來，國內外又有多個報道用自體臍帶血移植治療重型再生障礙性貧血成功的案例。
適合自體移植的惡性血液病
美國國際血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)的數據顯示，近四十年來，自體幹細胞移植呈逐漸上升的趨勢，到2016年，每年的移植量已超過14000例。
自體(藍色)和異基因(綠色)幹細胞移植的數量(圖片來自CIBMTR官網)
自體幹細胞移植適用的疾病包括多發性骨髓瘤/漿細胞腫瘤，惡性淋巴瘤(包括非霍奇金淋巴瘤NHL及霍奇金病HD)，以及一些實體腫瘤，除了多發性骨髓瘤/漿細胞腫瘤為老年高發，惡性淋巴瘤以及實體腫瘤如神經母細胞瘤均是兒童的常見腫瘤，高危及中晚期患者可通過自體幹細胞移植增加療效，改善生存。
CTBMTR自體(綠色)及異基因(藍色)移植在不同疾病中的分佈(圖片來自CIBMTR 官網)
採集自體幹細胞時機一般在接受化療達到較好的療效以後。惡性疾病患者，即使治療後達到完全緩解，採集幹細胞時仍無法完全避免腫瘤細胞的汙染。
自體臍帶血和自體外周血幹細胞的區別是自體臍帶血沒有腫瘤細胞汙染。對於動員失敗的患者，自體臍帶血移植便提供了幹細胞來源，為移植提供了機會。
2009年，北京兒童醫院報道了首例自體臍帶血移植治療神經母細胞瘤成功的案例。該案例2014年發表時已隨訪4年8月，仍無病生存。檢索Pubmed 網站，自體臍帶血移植治療神經母細胞瘤的成功案例還有很多。
臍帶血用於親緣移植
自體臍帶血除了可用於自己，還可用於家庭成員。
和骨髓及外周血造血幹細胞相比，臍帶血幹細胞免疫原性小，產生嚴重GVHD風險小，相關的死亡率較小。據歐洲臍帶血移植登記中心(EUROCORD)報道，截止2010年，已登記完成的親緣臍帶血移植超過600例。
親緣臍帶血移植是治療一些良性疾病，如再生障礙性貧血，遺傳性疾病如遺傳性免疫缺陷綜合徵，遺傳性代謝綜合徵，遺傳性骨髓衰竭綜合症，地中海貧血等的重要手段。
1988年，世界首例臍帶血移植便是親緣同胞全相合移植治療範可尼貧血，距今已30年。
文獻報道，親緣臍帶血移植治療良性疾病長期生存率高達95%以上，明顯優於非親緣臍血移植。此外，親緣臍帶血作為幹細胞來源之一也可治療惡性疾病。據EUROCORD報道，2004年以後親緣臍帶血移植治療惡性血液病長期生存率可達60%以上，與報道的同期親緣骨髓和外周血幹細胞移植相當。
對於一些年齡幼小的供者，採集骨髓及外周血幹細胞可能因為麻醉，動員劑的不良反應以及採集過程中循環血容量發生巨大變化導致採集無法進行或者帶來很多未知的風險，而若他保存了臍帶血，則可避免進行骨髓或外周血幹細胞採集，保證了供者的安全。
我在上海工作時，所在團隊完成了3例親緣同胞全相合臍帶血移植治療急性白血病，均非常順利。
前景廣闊的再生醫學
前面所列舉的都是臍帶血傳統的應用領域——移植醫學，主要是利用臍帶血中的造血幹細胞重建造血系統。實際上，由於臍帶血中多種幹細胞的存在，臍帶血也被廣泛應用於另一個領域——再生醫學。
在美國臨床試驗數據庫(ClinicalTrials)上，目前可搜索到超過845項已完成或正在進行的與臍帶血相關的臨床試驗(排除掉：終止、撤回、暫停、狀態不確定的臨床試驗)。
臍帶血用於再生醫學的研究涉及疾病種類包括：腦癱、衰老、自閉症、缺血性腦卒中、腦損傷、糖尿病、糖尿病足潰瘍、角膜病變、視網膜病變、克羅恩氏病等，疾病種類超過35種。
美國杜克大學的Kurtzberg教授等人開展了一項自體臍帶血治療腦癱的臨床試驗，研究結果發表在2017年10月的幹細胞轉化醫學期刊(Stem Cells Translational Medicine)上。
為期兩年的臨床試驗結果顯示，在靜脈輸注自體臍帶血一年後，接受單次劑量超過每公斤體重2500萬個細胞的治療組腦癱患兒運動功能獲得了改善。
2016年，美國杜克大學一項自體臍帶血治療兒童自閉症的 I 期臨床試驗中，參加實驗的25名兒童，70%症狀都出現改善。
此外，一項研究結果顯示，自體臍帶血修復兒童神經性耳聾具有良好效果，45%的患兒接受輸注後聽腦幹反應得到改善。
臍帶血中含有不同類型的免疫細胞，包括T細胞，B細胞，NK細胞等等，如果患者凍存了自體臍帶血，就可以從臍帶血中獲得T細胞培養CAR-T細胞，使絕境中的患者再次獲得生機。
從臍帶血中擴增NK細胞培養CAR細胞，也是近期發展的趨勢，相信不久的將來將應用於臨床。
臍帶血量的問題
關於臍帶血量的問題，有些網絡流言說“幹細胞移植一般需要3-5份臍帶血的量，除了自己存的那份之外，依然需要配型。”
雙份臍帶血移植倒是聽說過，但3-5份臍帶血移植我還是第一次聽說。
臍帶血移植中，大部分仍然是單份臍血移植。而且，學術界認為，單份臍血移植不劣於雙份臍血移植。
下圖是EUROCORD雙份臍帶血移植數量。
在總數七千多例患者中，雙份臍帶血移植僅僅一千餘例，只佔總數的七分之一，七分之六是單份臍帶血移植。臍血移植需要的細胞數與配型吻合程度有關，配型越好，需要的細胞數越少。也有一些非專業的醫學人士說：臍帶血移植只適用於低體重的兒童，不能用於成人。
下面兩張圖是國際上不同年齡階段接受臍帶血移植的情況。數據顯示，近年來16歲以上患者臍帶血移植呈逐年增加的趨勢，其數量已經超過16歲以下患者。近年成人臍帶血移植逐漸上升，2008年後每年移植的例數甚至超過了兒童移植。
兩張圖均用數據否認了臍帶血只能用於兒童的說法。
由於自體移植不存在移植物排斥問題，對細胞數的要求相對較低，理論上，較低數量的幹細胞仍然可以植活。當然，不同個體的臍帶血細胞數量差異很大，但是正規的臍血庫不管是自體庫還是公共庫都有嚴格的入庫標準，如果細胞數量不滿足標準，會建議放棄保存。
回顧過去的20年，血液學領域發生了翻天覆地的變化，20年前中國的慢粒患者還沒有“神藥”可吃，20年前還鮮有新型抗腫瘤藥，靶向藥，抗感染藥，以及各種新的抗體和免疫細胞治療，20年前的血液科醫生絕對想象不到20年後的今天，大部分惡性血液病患者可以治癒!然而科技的發展並不會止步，未來20年會發生什麼，誰，又能預料!
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