張通社消息，近日，豪森藥業1類白血病新藥、新型二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑（TKI）——甲磺酸氟馬替尼
已經通過了三合一綜合審評，即將在中國獲批，用於治療費城染色體陽性的慢性粒細胞白血病。11月12日，該藥物在中國國家藥監局藥品審評中心的審評狀態也有了更新。
甲磺酸氟馬替尼（flumatinib mesylate）是一款小分子藥物，由豪森藥業自主研發。該藥物能夠抑制細胞內BCR-ABL酪氨酸激酶的活性，且對BCR-ABL的下游信號如extracellualar-regulated kinase (ERK)以及血小板衍生生長因子受體(PDGFR)也有抑制作用。
根據豪森藥業公開信息，氟馬替尼是在伊馬替尼（imatinib）分子結構基礎上，進行優化設計和修飾，其獨特的機制賦予了它的強效和高選擇性。臨床前研究表明，氟馬替尼抑制野生型及常見突變作用更強，且對伊馬替尼耐藥的ABL激酶選擇性優於常用TKI，“脫靶”現象更少。
▲氟馬替尼分子式（圖片來源：NIH官網）
慢性粒細胞白血病是人類歷史上第一種可以通過小分子靶向藥物進行有效治療的癌症，2000年，針對CML致病基因的第一代TKI甲磺酸伊馬替尼問世，使得患者生存期明顯延長，讓這種惡性疾病變成了可控的慢性病。然而，對於白血病治療來講，部分患者出現耐藥或對藥物不耐受的情況仍然是臨床上的一大挑戰。
根據Chinadrugtrials信息查詢，該藥物在中國開展了三項臨床研究。在一項由中國醫學科學院血液學研究所牽頭開展的3期臨床結果表明，氟馬替尼一線治療中國慢性粒細胞白血病慢性期（CML-CP）患者在有效性和安全性方面優勢顯著。據悉，氟馬替尼治療CML-CP不僅療效卓越，如細胞遺傳學、分子學反應率更高，能達到更快、更深的分子學反應；而且耐受性更佳，能夠有效降低中性粒細胞減少、貧血、低磷血癥、水腫、肢體疼痛、皮疹等不良事件率，也未出現其他二代TKI特定的安全性不良事件，符合患者長期治療需求。
▲氟馬替尼臨床研究（圖片來源：Chinadrugtrials）
值得一提的是，臨床發現，當部分患者在服用足夠時間TKI，且能夠實現持續的深度分子學反應，就有可能實現無治療緩解，即功能性治癒。據豪森藥業早前新聞稿，氟馬替尼在臨床試驗中表現出優秀的早期分子學反應、完全細胞遺傳學反應以及深度分子學反應，有望推動CML治療達到無治療緩解，叩響功能性治癒的大門。
2019年6月，氟馬替尼3期臨床研究結果在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上發佈，ASCO血液專場官方對氟馬替尼的療效和安全性給予了高度認可。2018年7月，該藥在中國申報新藥上市，並於當年9月被納入優先審評程序。2019年下半年，該藥物通過了三合一綜合審評。
中國醫學科學院血液學研究所副所長王建祥教授曾在氟馬替尼上市啟動會上表示，這是首個在療效和安全性上“雙向優化”的新型二代TKI，能讓CML患者獲得更快更深的治療反應和更少進展，安全性也顯著提高，其獲批上市後將為醫生及患者提供更優的治療選擇。
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